[行業(yè)動態(tài)]藍鳥生物公司的基因治療方法將首登歐洲
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時間：2017-08-14 14:18
兩年前，致力于研發(fā)基因疾病與癌癥的藍鳥受到重創(chuàng)。最近獲悉，由于管理者的歡迎，藍鳥生物公司打算先到歐洲而不是美國上市他們的基因治療方法。
藍鳥生物在歐洲的負責人Andrew Obenshain透露公司已經(jīng)與EMA、U.K.'s
Medicine、MHRA開始協(xié)商管理文件事宜。EMA采取的流程是根據(jù)數(shù)據(jù)逐步批準新的治療方案，實際上就是像Morgan說的“與公司密切交流，第一時間接觸它們的新技術(shù)?！倍矣藲W，所以有必要與MHRA單獨商討這些計劃。
兩年前，致力于研發(fā)基因疾病與癌癥的藍鳥受到重創(chuàng)，因為當時β-地中海貧血的基因治療方案LentiGlobin失敗。在最近的SEC文件中，公司結(jié)合從Northstar 和其他臨床試驗得到的數(shù)據(jù)表示它們的產(chǎn)品可以獲得歐盟的支持，批準上市。
目前為止，美國沒有批準任何一項基因治療，而歐洲則已經(jīng)批準了兩個了——治療脂蛋白脂酶缺乏癥的UniGene's
Glybera和“治療氣泡男孩綜合征”的GlaxoSmithKline's
Strimvelis。即使獲得批準也不一定就意味著成功了，Glybera
在今年4月份就下市，因為每年需要高達120萬美元的治療費用，也就只有2012年有一名患者接受這個商業(yè)治療。同時，GSK的Strimvelis以較低的價格一年65萬美元的價格試圖激勵購買，但也沒有消息了，而且上星期還宣布把它的罕見疾病單元賣出去。
